学术沙龙由北京药理学会临床药理专委会秘书长田蕾教授主持,临床药理专委会主任委员杨伟宪教授作为论坛主席致辞。随着研发和临床研究的深入,xRNA药物已来到崭新发展阶段,适应症从罕见病逐步拓展到常见病、慢性病。期待此次学术沙龙能够带来思想碰撞与知识交流,携手共创核酸药物新篇章。

中国医学科学院阜外医院心血管代谢病区主任王晓教授带来了题为《心血管代谢药物应用场景与研发方向》的报告,他表示心血管代谢疾病负担沉重,多重代谢紊乱共存普遍,防控形势严峻。目前药物研发在降脂、减重和抗炎三大领域取得突破,未来研发将围绕“心-肾-代谢”整合理念,聚焦基因编辑、多靶点复方制剂、siRNA长效技术,并结合基因组学与人工智能,推动治疗模式从单一疾病管理向多器官保护、从频繁用药向持久干预的转变,最终实现心血管代谢疾病的精准防控和全程管理。

诺华中国药代动力学科学家陈阳博士以题为《寡核苷酸药物的PK/PD特征和临床药理学研发考量》的报告,更加细致地讲解了寡核苷酸药物的化学修饰和递送系统两大核心策略、高度可预测性的PK特征以及血液暴露量和药效反应的“脱节”现象,QTc间期延长、免疫原性、肝肾功能不全群体、药物相互作用等方面依旧是xRNA药物临床药理学的重要考量。
上海观合医药科技股份有限公司大分子生物分析总监姜志霞博士从生物分析平台的角度切入,通过《寡核苷酸治疗药物的生物分析策略》的报告列举了xRNA药物不同的PK生物分析方法、免疫原性的风险评估策略,并以Tryngolza和Inclisiran为例更加直观地梳理了寡核苷酸药物的生物分析策略。
本次学术沙龙特别邀请到首都医科大学附属北京友谊医院心血管中心副主任黄榕翀教授、首都医科大学附属北京朝阳医院药事部主任安卓玲教授和北京协和医院期主要研究者陈锐教授作为讨论嘉宾,围绕寡核苷酸药物展开了热烈讨论。xRNA药物技术已相对成熟,从基础研究走向临床转化,进入快速市场化阶段。但药物的安全性和有效性仍是评价这类创新药的重中之重,如何清晰划分xRNA药物针对不同风险层级的应用场景、如何借助模型优化xRNA药物临床研究的时间线、同一靶点不同药物和同一适应症不同靶点的“优胜劣汰”和适用人群是需要通过未来更广阔的研究来回答。


最后,论坛主席杨伟宪教授做总结发言,此次学术沙龙围绕寡核苷酸药物,将临床需求、药物研发和真实世界应用串成闭环,对持续推进精准化医疗有重要意义。北京药理学会临床药理专业委员会也会借此次学术沙龙的启发,以科普和学术研讨的形式为大家呈现更多更好的临床药理方面的内容,欢迎各位专家学者积极参与交流,敬请期待。