2025年11月15日，北京药理学会临床药理学专业委员会学术年会“2025年药物临床研究与创新转化论坛”在北京隆重召开。此次会议由北京药理学会临床药理专委会主办，旨在搭建高水平学术交流平台、探讨创新药研究新方法、新技术和新策略，剖析创新药转化的关键路径与挑战，吸引了来自临床、科研、高校和企业的众多专家学者。
　　学术论坛由临床药理专委会秘书长田蕾教授主持，北京药理学会理事长张兰教授受邀莅临论坛并致辞。张兰理事长表示临床药理专委会从第一任主任委员李一石教授发展到现任主委杨伟宪教授，在推动药物临床试验/研究发展中影响重大。随着人工智能等新兴技术和国内药企研发管线的发展，临床药理学科将迎来第二次飞跃，同时期待临床药理工作者和国内企业、基础科研单位的深度交流与合作。
　　临床药理专委会主任委员杨伟宪教授在致辞中提出，在临床药理机制研究更加精准化的背景下，临床药理专委会将以从基础开发到临床转化为思路，借学术沙龙的形式持续分享临床药理学科的研究进展和实践经验，希望更多年轻人才的加入，推动科研成果转化、服务临床。
　　在学术报告环节，6位来自临床药理、药物临床试验、转化医学及药学等多个领域的顶尖专家带来了最前沿的学术报告和宝贵的实践经验。
　　首先是中国医学科学院阜外医院副院长杨伟宪教授带来的学术报告——《肥厚型心肌病的治疗新选择：心肌肌球蛋白抑制剂》。报告系统梳理了心肌肌球蛋白抑制剂靶向治疗肥厚性心肌病的分子机制，以及第一代CMI药物Mavacamten和二代CMI药物 Aficamten的最新临床研究结果。CMI药物研发过程提示我们，从病理机制着手，靶向干预疾病进程，可能是药理研究、药物开发和临床治疗方案优化的新思路。 　　张小帅博士代表北京大学人民医院血液科主任江倩教授团队带来学术报告——《“少”即是“多”？奥雷巴替尼在慢性髓系白血病患者的剂量优化研究》。研究发现奥雷巴替尼30mg/ 40mg QOD治疗反应和结局相似、不良反应谱相似且30mg 耐受性更好。该研究挑战传统“大剂量即优”观念，提出“最小有效剂量”策略，获得了国际专家认可。 　　首都医科大学药学院药剂学系主任崔纯莹教授带来题为《基于仿生策略的核酸药物递送系统设计及其体内靶向调控研究》的学术报告。崔纯莹教授团队发现成人与儿童脑胶质瘤驱动基因突变的差异性，进而建立了中国儿童专属的 “基因突变-功能机制-治疗靶点”三维关联图谱，改变我国儿童脑胶质瘤治疗直接套用成人靶点的现状。在铁蛋白表面定点偶联上述靶向肽，实现了基因药物跨越血脑屏障后实现精准靶向递送到脑胶质瘤的个体化治疗核心。 　　中国医学科学院阜外医院一期病房主任娄莹教授在《降脂治疗40年的探索与实践》学术报告中从降脂药物治疗基石他汀类药物，到降脂新靶点PCSK9的发现和靶向降脂药物的诞生，再到新兴降脂疗法时代进行了详实细致的讲解，最后提出降脂治疗历经四十年发展的新目标：血脂管理长效化与精准化发展。报告也带来新的思考，新兴药物愈发精准，基因沉默等治疗手段是否会带来长期安全性问题，还需要药理学同道持续深耕探索。 　　中国医学科学院肿瘤医院肿瘤临床试验办公室副主任唐玉教授带来题为《人工智能在临床试验管理中的创新应用与探索》的学术报告。唐玉教授介绍，在国家卫健委印发卫生健康行业人工智能应用场景参考指引的背景下，人工智能应用到临床试验中立项管理、伦理审查、财务管理、质量控制、档案管理、结题管理等的各个环节会提升试验质量、提升试验效率，但从需求出发谨慎评估模型可靠性、匹配适当工作场景是将人工智能应用到临床试验带来的思考。 　　北京清华长庚医院副院长张萍教授在学术报告—《心血管疾病生物学治疗进展》中对生物学治疗手段如基因治疗、小核酸药物、细胞治疗、单抗类药物等应用到心血管疾病多场景多案例进行了丰富深刻的介绍。由“动脉粥样硬化肿瘤学”引出动脉粥样硬化可能将成为CAR-T细胞治疗新战场的话题，张萍教授特别强调，我们要理智对待基因治疗，不要简单粗暴地害怕抵制，也不能不顾证据盲目推进。 　　本次论坛邀请到中国医学科学院阜外医院李倩教授、北京友谊医院董瑞华教授、北京中医药大学东直门医院张弛教授和聂波教授、北京同仁医院武峰教授和中日友好医院赵婷婷教授，围绕“前沿治疗药物的临床研究与转化：在希望与挑战之间寻找平衡点”的主题，展开激烈且深刻的学术讨论。与会专家一致认为，保证受试者安全永远是临床试验的首要考虑，在保证规范执行的前提下，有效利用新技术（如可穿戴设备、数学模型、AI等）提升研究效率与数据质量，在应用新技术时保持敬畏之心，谨慎探索。 　　论坛最后，杨伟宪主委在总结中指出，本次学术论坛百花齐放，生动展现了药学、药理学发展与临床实践的紧密融合，以及临床对精准用药的迫切需求。她强调，要“守住初心、拥抱创新”——始终以患者为中心，积极引入新技术、新方法，不断提升医学服务水平，切实履行“为健康服务，为患者服务”的使命。